Ujian Jangka Panjang Menunjukkan Teknik Suntingan CRISPR Berkesan Merawat Penyakit Talasemia Dan Anemia Sel Sabit

Diterbitkan pada Jun 20, 2022. Diubah suai kali terakhir pada . oleh .

Dengan teknik CRISPR, genetik manusia boleh disunting bagi membuang penyakit berjangkit yang kemudiannya dipindahkan kepada anak. Walaupun baru dicipta pada tahun 2012, impak CRISPR sungguh besar menyebabkan penciptanya Emmanuelle Charpentier dan Jennifer Doudna dianugerahkan Hadiah Nobel Kimia tahun 2020.

Ketika persidangan European Hematology Association Congress yang sedang berlangsung minggu ini, keputusan ujian jangka panjang menunjukkan CRISPR berkesan untuk jangka masa panjang bagi merawat penyakit talasemia dan anemia sel sabit. Dua pesakit telah dirawat pada tahun 2019 menggunakan CRISPR dan sehingga kini mereka masih lagi pulih daripada penyakit genetik ini.

Seterusnya CRISPR digunakan untuk merawat 44 pesakit talesemia dan 31 pesakit anemia sel sabit. Kesemua 31 pesakit anemia sel sabit pulih sepenuhnya selepas menjalani rawatan. Hanya dua pesakit talesemia tidak berjaya dirawat tetapi keperluan pemindahan darah mereka berjaya dikurangkan sehingga 89% berbanding sebelum ini. Keberkesanan rawatan tidak menunjukkan sebarang penurunan 37 bulan selepas rawatan diterima dan juga tanpa kesan jangka panjang.

Ujian klinikal fasa 3 akan dimulakan di Amerika Syarikat tidak lama lagi bagi mengumpul lebih banyak data untuk melihat keberkesanan rawatan dan kesannya ke atas pesakit. Rawatan CRISPR telah diberikan kebenaran pantas oleh pihak FDA dengan sasaran ia boleh diberikan kepada umum seawal 2023.

Penggunaan CRISPR menimbulkan pelbagai persoalan mengenai etika kerana kesan jangka panjangnya masih lagi belum diketahui. Pada tahun 2018, saintis China menghasilkan bayi CRISPR yang imun kepada jangkitan HIV. Pengumuman saintis tersebut dikecam kerana risiko ke atas bayi yang dilahirkan. Pada waktu yang sama rawatan kanser menggunakan CRISPR untuk merawat kanser sudahpun dimulakan. Mungkin dalam masa beberapa generasi sahaja lagi penyakit genetik dan yang boleh membawa maut dapat dirawat semudah suntingan genetik sahaja.

komen


© Amanz / 2022 Kami