Anemia Sel Sabit Kini Boleh Dirawat Menggunakan Suntingan Gen CRISPR

Pesakit anemia sel sabit kini boleh menerima rawatan menggunakan teknik suntingan gen menggunakan CRISPR/Cas 9 selepas ia selepas ia diluluskan oleh Agensi Makanan dan Dadah Amerika (FDA). Dua terapi rawatan terapi gen diluluskan iaitu Casgevy dan Lyfgenia. Ia menjadikan Amerika negara kedua membenarkan teknik suntingan gen DNA digunakan dalam rawatan pesakit selepas UK yang turut membenarkan penggunaannya bagi merawat anemia sel sabit.

Menerusi dua terapi baharu ini, sel tunjang pesakit yang diambil daripada sumsum tulang disunting dengan gen yang menyebabkan penyakit ini dibuang. Selepas itu pesakit akan menerima rawatan kemoterapi untuk memusnahkan sumsum tulang pesakit. Seterusnya sel tunjang yang telah disunting disuntik semula dan ia akan menghasilkan hemoglobin sihat sahaja tanpa ia menjadi sel sabit seperti sebelumnya.

Dalam ujian klinikal yang dilakukan tahun lalu, ia berkesan 93.5% pesakit 12 bulan selepas rawatan diberikan. Sebelum ini anemia sel sabit dirawat menerusi pemindahan sumsum yang sukar kerana penderma yang serasi diperlukan terlebih dahulu. Dengan teknik suntingan CRISPR, pesakit menjadi penderma kepada rawatan diri sendiri.

Pada ketika ini rawatan Casgevy dan Lyfgenia hanya boleh diberikan kepada pesakit berusia 12 tahun ke atas. Tetapi satu kekurangan rawatan serba baharu ini ialah kos dengan ia dianggarkan mencecah $2.2 juta untuk setiap pesakit.

[sumber] FDA [/sumber]